FDAは5月24日、2歳未満の小児の脊髄性筋萎縮症（SMA）治療を目的とした遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」を承認した。SMAはSMN１遺伝子の変異によって引き起こされる、死亡率の高い遺伝病だ。

その承認後、FDAは、メーカーであるアベクシス（スイス・ノバルティスが買収した米国企業）から生物製剤承認申請（BLA）に提出された動物実験の一部で、データ操作が行われていたという報告を受けたと発...